Администрация по контролю за продуктами питания и медикаментов США (FDA) предоставила одобрение первому в своем роде препарату, предназначенному для целенаправленного воздействия на аденокарциному поджелудочной железы в терминальной стадии – форме рака, характеризующейся высокой агрессивностью и смертоносностью. Решение об утверждении было принято на шесть месяцев раньше запланированного срока, чтобы обеспечить максимально быстрый доступ к терапии для пациентов, остро нуждающихся в ней.

Аденокарцинома представляет собой один из наиболее опасных видов рака поджелудочной железы, составляющий от 90% до 95% всех случаев заболевания. В Соединенных Штатах ежегодно примерно 67 тысяч человек получают этот диагноз.

Несмотря на то, что аденокарцинома составляет лишь около 3% всех диагностируемых онкологических заболеваний, она является причиной значительного числа смертей. Это обусловлено тем, что опухоль часто развивается бессимптомно, обнаруживается на запущенной стадии, и традиционные методы лечения демонстрировали ограниченную эффективность.

Новый препарат разработан для воздействия на белок RAS, который в течение многих лет считался «недоступным» для лекарственных средств в области онкологии.

В нормальных условиях данный белок функционирует как молекулярный переключатель, обеспечивая правильный рост и деление клеток. Однако вследствие мутации этот механизм фиксируется в активном состоянии, что приводит к неконтролируемому размножению клеток и образованию злокачественных новообразований. Генетические изменения в генах RAS обнаруживаются у значительной части пациентов с раком поджелудочной железы, поэтому разработка ингибитора – вещества, способного блокировать активность этого дефектного белка – представляет собой существенный научный успех.

«Расонк» — такое название было дано новому лекарственному средству, которое создала биотехнологическая компания Revolution Medicines и выпускает в форме таблеток для ежедневного приема. Препарат получил одобрение для применения у взрослых пациентов с метастатическим раком, ранее прошедших как минимум один цикл системной химиотерапии или имеющих противопоказания к ее проведению из-за слабого состояния здоровья.

Клинические испытания, в которых приняли участие 500 человек, подтвердили высокую эффективность данного препарата. Полученные данные продемонстрировали значительное улучшение по сравнению с существующими методами лечения: медиана общей продолжительности жизни у пациентов, получавших «Расонк», составила 13,2 месяца, тогда как при использовании стандартной химиотерапии этот показатель не превышал 6,7 месяца. Регуляторные органы классифицировали препарат как «прорывная терапия» и «орфанное лекарство» (лекарственное средство для лечения редких и угрожающих жизни заболеваний).

В ходе проведения исследований также были зафиксированы наиболее распространенные побочные эффекты. У пациентов чаще всего наблюдались кожная сыпь, диарея, воспаление слизистой оболочки рта (стоматит), тошнота, боли в области живота, повышенная утомляемость, отеки и кровотечения. Тем не менее, эксперты отметили, что появление такого препарата предоставляет реальную возможность продлить жизнь пациентам с заболеванием, которое ранее считалось практически неизлечимым.