Ученым из США удалось устранить дефект в гене и восстановить слух у старых мышей. В перспективе подобный подход может найти применение и в терапии людей.
Около миллионов человек во всем мире сталкиваются с ухудшением слуха или его полной утратой. Генетическая глухота, являясь одной из форм нарушений слуха, считается наиболее сложной в лечении. Такие дефекты слуха, как правило, не поддаются коррекции с помощью слуховых аппаратов или кохлеарных имплантов, поэтому исследователи ищут другие способы решения этой проблемы, используя генной терапии.
В качестве одного из наиболее перспективных средств, применяемых в данной сфере, выступает, — вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV), благодаря этой технологии можно интегрировать любой участок ДНК в геном человека. Сам вирус, судя по всему, не представляет угрозы для здоровья человека, но может служить средством доставки необходимых генов в клетки организма. Этот подход уже продемонстрировал свою результативность при лечении глухоты у новорожденных мышей, однако до настоящего времени его не использовали для восстановления слуха у взрослых и старых животных.
Сотрудники нескольких американских научных учреждений создали мышиную модель, имитирующую генетический дефект, встречающийся у людей TMPRSS3, что зачастую вызывает постепенное ухудшение слуха. Как показали результаты исследования, опубликованного в журнале Molecular Therapy, инъекция таким животным AAV, несущего здоровый ген TMPRSS3, привела к восстановлению у них способности слышать.
Это первое исследование, продемонстрировавшее возможность восстановления слуха у пожилых животных посредством генной терапии. Полученные результаты вселяют надежду на лечение глухоты у людей пожилого возраста. Учитывая потенциал генной терапии, не ограничивающийся коррекцией дефектов слуха, подобные исследования могут быть вскоре расширены и на другие возрастные заболевания, что позволит существенно повысить качество жизни пожилых людей.
В последние годы все чаще появляются перспективы использования генной терапии для борьбы с разнообразными недугами, включая артрит, мышечную дистрофию, болезнь Паркинсона и синдром Альцгеймера. Вероятно, в скором времени вирусные векторы позволят найти решение и для тех заболеваний, которые ранее признавались попросту не поддающимися лечению.