В Сеченовском Университете разработана первая в мире технология биокамуфляжа для генной терапии с использованием вирусных векторов.

Новости МирТесен

Специалисты из Сеченовского Университета создали инновационную методику биокамуфляжа вирусных векторов. Она позволяет впервые в мире проводить повторное введение генотерапевтических препаратов, исключая риск их нейтрализации иммунной системой. Это стало прорывным решением одной из ключевых задач современной генной терапии – невозможности редозирования препаратов. Работа проводилась в рамках программы «Приоритет-2030» (национальный проект «Молодежь и дети»).

Хотя генная терапия демонстрирует значительные успехи в лечении серьезных генетических расстройств, включая спинальную мышечную атрофию, заболевания накопления и митохондриальные нарушения, все текущие лекарственные средства, использующие вирусные векторы, предназначены для однократного применения. Иммунная система формирует устойчивость к вирусу, что делает последующие введения неэффективными. Следовательно, даже если терапевтический эффект уменьшается со временем – например, вследствие деления клеток или снижения активности гена, отвечающего за лечение – повторная терапия невозможна: иммунная система оперативно идентифицирует и нейтрализует вирусный вектор.

«Генотерапевтические препараты, как правило, предназначены для однократного использования: дальнейшие введения значительно уменьшают терапевтический эффект из-за быстрого развития иммунной реакции на вирусные векторы. Повторное введение, по сути, приводит к иммунизации организма, подобно вакцинации. В процессе вакцинации организм вырабатывает способность оперативно распознавать и нейтрализовать возбудителя. Именно этого следует избегать в ходе терапии», — объяснил руководитель лаборатории генетических технологий в области разработки лекарств Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний им. Е.И. Марциновского Дмитрий Костюшев.

Технология биокамуфляжа вируса, созданная в Сеченовском Университете, предлагает решение этой задачи: за счет использования клеточных мембран вирусный вектор скрывается от антител, сохраняя при этом возможность доставки терапевтических генов в нужный орган для восстановления функции дефектного гена. Данная технология может быть использована с любыми вирусными векторами, основанными на аденоассоциированных вирусах (AAV), которые широко применяются в современных генотерапевтических препаратах.

Предварительные исследования, проведенные на мышах, показали, что модифицированные вирусные векторы аденоассоциированных вирусов (AAV) обеспечивают более эффективную доставку в нужный орган по сравнению с традиционными векторами. Важно, что они продолжают передавать терапевтические гены, даже если в организме присутствуют нейтрализующие антитела, в то время как обычные AAV в подобных условиях полностью утрачивают свою функциональность.

По мнению исследователей, данная разработка станет прорывом в области многократной генной терапии, что имеет огромное значение для лечения болезней, требующих продолжительного или постоянного вмешательства. Также стоит отметить, что технология позволит значительно уменьшить стоимость лечения, поскольку исключит потребность в создании новых вирусных переносчиков для каждого последующего применения.

Работа выполнена при поддержке РНФ № 23-75-10025.

Данные предоставлены пресс-службой Сеченовского Университета