Завершен первый год клинической оценки инновационного подхода к лечению болезни Паркинсона с использованием стволовых клеток. Введение пациентам специально подготовленных клеточных предшественников в головной мозг продемонстрировало безопасность и положительное воздействие.

На ежегодном собрании Международного общества по изучению стволовых клеток, прошедшем в Монреале (Канада), были обнародованы свежие данные исследования STEM-PD – клинического испытания, посвященного трансплантации дофаминергических клеток. Болезнь Паркинсона характеризуется поражением нервных клеток, ответственных за синтез дофамина, что приводит к постепенному ухудшению двигательных и познавательных способностей.

Существующие подходы к лечению позволяют лишь на время уменьшить проявления заболевания, но не способны восстановить поврежденные клетки мозга. Данная новая методика ориентирована на замену утраченных нейронов и восстановление нормального синтеза дофамина, что открывает перспективы для длительного эффективного лечения.

В исследование были включены пациенты с болезнью Паркинсона средней степени тяжести, у которых симптомы сохранялись несмотря на прием лекарственных препаратов. На протяжении многих лет исследователи стремились решить две ключевые проблемы: увеличение объема производства дофаминергических нейронов и подтверждение безопасности их доставки в мозг человека.

Первоначальные эксперименты, проводившиеся при помощи эмбриональных стволовых клеток (извлеченных из тканей послеродовых плодов), подтвердили возможность реализации задуманного подхода. Однако применение данного типа клеток было затруднено существенным недостатком исходных материалов и отсутствием возможности точного определения необходимого количества вещества для достижения эффекта. Использование современных, индуцированных стволовых клеток позволило преодолеть возникшие трудности.

«Представленные результаты стали закономерным завершением многолетней научной работы. Они служат свидетельством того, что препарат на основе стволовых клеток может быть создан и введен пациентам в рамках тщательно контролируемых клинических испытаний. Кроме того, это демонстрирует переход регенеративной медицины от стадии теоретического обоснования к этапу полноценного тестирования у людей с тяжелыми заболеваниями нервной системы», – заявила профессор Малин Пармар из Лундского университета (Швеция).

По словам ученой, шведских исследователей воодушевляет высокая степень соответствия полученных данных результатам аналогичных исследований, проводимых в других странах. Различные независимые исследовательские группы, изучающие потенциал стволовых клеток, сообщают об идентичной безопасности применения, что повышает уверенность в перспективности нового метода лечения.

В дальнейшем исследователи намерены продолжить мониторинг состояния участников исследования STEM-PD для оценки безопасности разработанной терапии. Специалисты планируют выяснить, как долго функционируют пересаженные клетки, оптимизировать их количество и улучшить взаимодействие клеток с мозговой тканью. Кроме того, авторы научной работы ведут поиск способов уменьшения потребности в мощных иммуносупрессорах – препаратах, подавляющих активность иммунной системы для предотвращения отторжения трансплантата; рассматривается возможность использования генетически модифицированных стволовых клеток, способных избегать атаки со стороны организма.