Это кульминация почти 20-летнего исследования. Бостонская больница Brigham and Women’s Hospital объявила о начале клинического испытания для проверки безопасности и эффективности новой назальной вакцины. Вакцина, созданная на основе вещества, повышающего иммунитет (протоллина), предназначена для профилактики и замедления прогрессирования болезни Альцгеймера — формы слабоумия, которой страдают более 50 миллионов человек во всем мире.
Болезнь Альцгеймера является наиболее распространенной причиной деменции. Она возникает в результате накопления амилоидных отложений и прогрессирующей дегенерации нейронов и характеризуется ухудшением памяти и исполнительных функций, нарушением мышления и дезориентацией. На сегодняшний день лечения не существует, но исследования в этой области были особенно плодотворными в последние годы и привели к лучшему пониманию болезни, в частности, факторов риска и физиологических механизмов.
В исследовании фазы 1 примут участие 16 человек в возрасте от 60 до 85 лет, все с ранней стадией болезни Альцгеймера, но с хорошим общим состоянием здоровья. Они получат две дозы вакцины с разницей в одну неделю, сообщили в больнице. Как и в любом испытании фазы 1, целью данного исследования является определение безопасности и переносимости назальной вакцины. Исследователи также оценят влияние протоллина на иммунный ответ участников.
Адъювант, стимулирующий иммунную систему
В вакцине используется иммуномодулятор Protollin, экспериментальный интраназальный препарат, который стимулирует иммунную систему, что может помочь в борьбе с некоторыми заболеваниями. Исследование, опубликованное в 2004 году, показало, что этот адъювант в сочетании с антигенами гриппа повышает уровень сывороточных иммуноглобулинов в 250 раз по сравнению с иммунизацией только антигенами. Состоящий из белков, полученных из бактерий, он уже был безопасно использован на людях в качестве адъюванта для других вакцин.
Ученые надеются, что таким же образом он сможет активировать иммунную систему организма для воздействия на бляшки бета-амилоидного белка — один из признаков болезни Альцгеймера. «Иммунная система играет очень важную роль во всех неврологических заболеваниях«, — сказал Говард Вайнер, возглавлявший исследование. Если испытания окажутся успешными, исследователи считают, что этот новый подход потенциально может помочь в лечении других нейродегенеративных заболеваний.
Протоллин разрабатывается, производится и продается двумя китайскими фармацевтическими компаниями I-Mab Biopharma и Jiangsu Nhwa Pharmaceutical (которые также финансируют это исследование). Продукт был разработан для активации лейкоцитов в лимфатических узлах, расположенных по бокам и сзади на шее (отсюда и метод введения с помощью назального спрея), чтобы они мигрировали в мозг и устраняли бета-амилоидные бляшки. «За последние 20 лет появляется все больше свидетельств того, что иммунная система играет ключевую роль в устранении бета-амилоида. Эта вакцина использует новое звено иммунной системы для лечения болезни Альцгеймера«, — сказала Тануджа Читнис, профессор неврологии больницы Бригама и женщин и главный исследователь испытания.
Это знаковое испытание на человеке даст возможность исследовательской группе измерить влияние назального протоллина на иммунный ответ, в частности, его воздействие на белые кровяные клетки, путем изучения маркеров клеточной поверхности, генетических профилей и функциональных тестов. «Если клинические испытания на людях покажут, что вакцина безопасна и эффективна, она может стать нетоксичным средством лечения людей с болезнью Альцгеймера, а также может быть введена на ранней стадии, чтобы помочь предотвратить болезнь Альцгеймера у людей из группы риска«, — говорит Говард Вайнер.
В разработке находится несколько методов лечения
По данным Национального института по проблемам старения, болезнь Альцгеймера является шестой основной причиной смерти в США. Исследователи во всем мире годами работали над разработкой новых лекарств для лечения или замедления болезни Альцгеймера. Часто экспериментальные препараты могут устранить амилоидные бляшки, но не устраняют повседневные симптомы у пациентов с очень тяжелой инвалидностью, а именно потерю автономии и снижение когнитивных способностей.
Недавно исследователи разработали лечение и вакцину против этого заболевания. Испытанные только на мышах, их продукты выглядят очень многообещающими. Их подход отличается от других экспериментальных методов лечения тем, что они нацелены на очень специфическую форму белка амилоид-бета. Хотя полученные результаты очень обнадеживают, к сожалению, потребуются годы исследований, прежде чем появится лечение для людей.
В июне Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило первый за 20 лет новый препарат от болезни Альцгеймера: Aduhelm, разработанный американской лабораторией Biogen в сотрудничестве с японской компанией Eisai Co и предназначенный для уничтожения амилоидных бляшек, накапливающихся в мозге. В 2019 году компания Biogen объявила о прекращении двух клинических испытаний фазы 3 после получения отрицательных результатов. Затем, шесть месяцев спустя, лаборатория объявила, что его лечение в конечном итоге было эффективным для некоторой части участников.
Поэтому решение FDA было неоднозначным, особенно после предупреждений независимых консультантов о том, что препарат не доказал, что он действительно помогает замедлить развитие болезни. Кроме того, это сопряжено с риском серьезных побочных эффектов. Европейское агентство по лекарственным средствам пока выступает против лечения — ожидается, что окончательное решение будет принято в середине декабря. По данным CBS News, FDA попросило Biogen провести повторное исследование, чтобы подтвердить преимущества препарата; если исследование окажется неубедительным, американский орган может отозвать его с рынка.