Испытания нового лечения ВИЧ с использованием CRISPR-Cas.

Лечение ВИЧ может существенно измениться из-за нового лекарства, названного EBT-101. Его создали с использованием технологии CRISPR-Cas9. В США уже прошла лечение первая группа пациентов.

В Филадельфии стартовали клинические испытания, способные перевернуть отрасль лечения ВИЧ. Неопознанный доброволец стал первым пациентом, которому назначили препарат EBT-101, разработанный с использованием технологии Crispr-Cas. EBT-101 может устранить потребности людей с ВИЧ/СПИДом, удаляя вирусную ДНК из их клеток и прекращая инфекцию. — поясняет доктор Камель Халили из Медицинской школы Льюиса Каца при Университете Темпл.

Система CRISPR-Cas9, с помощью протеазы, связанной с направляющей РНК, может извлекать заданные участки ДНК в клетках.

Удаление ВИЧ из инфицированных клеток

EBT-101 разработали совместно с компанией Excision BioTherapeutics, занимающейся разработкой терапии на основе Crispr-Cas. Добровольцам вводили внутривенно вирусные векторы AAV типа 9, содержащие генетическую конструкцию для удаления больших участков ДНК ВИЧ из клеток.

Клиническое испытание фазы 1/2 направлено на оценку безопасности и эффективности нескольких доз EBT-101 у небольшого числа добровольцев перед переходом к более крупным группам участников. «Официальное начало фазы 1/2 клинических испытаний приближает нас к созданию потенциального средства для лечения ВИЧ/СПИДа», — отмечает Эми Голберг, доктор медицины, временный декан Медицинской школы Льюиса Каца.

Ожидается получение первых результатов только через несколько месяцев. В настоящее время два медицинских центра в Миссури и Нью-Джерси набирают добровольцев с контролируемой антиретровирусной терапией инфекцией, а третий центр вот-вот откроется. Эффективность EBT-101 в данном клиническом испытании станет важным шагом в поиске лекарства от ВИЧ — инфекции, от которой пока нет лекарства.