Ученые надеются, что это открытие поможет разработать лечение мышечной дистрофии.
Исследователи из Медицинского научного центра Техасского университета продемонстрировали превращение стволовых клеток человека в предшественников мышечной ткани. Работа опубликована в журнале Cell Reports.
Мышечная дистрофия — группа наследственных хронических заболеваний скелетных мышц человека. Она проявляется в виде дегенерации мышц. Обычно недуг быстро прогрессирует, и человек вскоре теряет способность передвигаться, а затем умирает. Сегодня не существует способов лечения, поэтому ученые стараются их найти. Генетики из Техасского университета сделали важный шаг в этом направлении.
Используя сигнальный путь Wnt (механизм, регулирующий эмбриогенез), авторы превратили стволовые клетки человека в предшественников скелетной мышечной ткани. Чтобы убедиться в прошедших изменениях и работоспособности получившейся многоклеточной структуры, они с помощью технологии CRISPR/Cas9 пометили флуоресцентными белками гены PAX7 и MYF5 и следили за ними.
Последующие эксперименты in vitro и in vivo доказали эффективность вещества. Для наблюдения реакции в теле живого организма ученые выбрали мышей с адаптированной моделью мышечной дистрофии Дюшенна, которая проявляется в раннем возрасте. Руководитель работы Радбод Дараби (Radbod Darabi) сообщил, что их стратегия превращения позволила быстрее генерировать предшественников и те в итоге превосходно прижились у мышей.
Исследователи говорят о двух путях развития в этом направлении. Во-первых, предшественников мышечной ткани могут использовать для моделирования заболеваний, чтобы ускорить поиск лекарств. Во-вторых, они могут послужить основой для терапии по искусственному производству скелетной мышечной ткани.
Ранее команда исследователей из Стэнфордского университета получила новый вид стволовых клеток из эмбриональной бедренной кости, которые могут дифференцироваться в клетки костной и хрящевой тканей, а также в строму, то есть в клетки неоформленной соединительной ткани.