Американские и австралийские исследователи создали первый эффективный препарат, предназначенный для целенаправленного лечения коронавирусной инфекции. В ходе экспериментов на животных он полностью устранил 99,9% вирусных частиц в органах. Вероятно, использование этого средства для лечения людей может начаться в 2023 году.
Разработка лекарственного средства велась специалистами из Университета Гриффит (Квинсленд, Австралия) и Научно-исследовательского института Бекман (Калифорния, США) начиная с весны 2020 года. Описание разработки и итоги первичных лабораторных исследований представлены в научной статье опубликована в рецензируемом журнале Cell. С точки зрения биотехнологии, это принципиально новый класс препаратов. Их разработка опирается на недавние открытия в области противовирусной защиты живых организмов и позволяет адаптировать их к широкому спектру инфекционных агентов.
В общих чертах, разрабатываемый препарат можно сравнить с самонаправляющимся оружием, предназначенным для уничтожения вирусной РНК. Липидные наночастицы вводятся в организм инфицированного животного и распределяются по телу с помощью кровотока. В неповрежденных клетках они остаются неактивными. Однако, при контакте с генетическим материалом вируса, его структура необратимо разрушается. Это приводит к прекращению размножения возбудителя и, как следствие, к выздоровлению.
Технология базируется на использовании малых интерферирующих РНК (миРНК), впервые описанных в 1999 году, siRNA). Это целый класс небольших двухцепочечных макромолекул рибонуклеиновой кислоты. Обычно они состоят всего из 20-25 нуклеотидов, и их функция долгое время оставалась неясной. Более поздние исследования показали, что миРНК взаимодействуют с матричной РНК (мРНК) определенного гена. Этот процесс приводит к интерференции и деградации мРНК, что, в свою очередь, останавливает экспрессию гена. Таким образом, мРНК не достигает рибосом, трансляция не происходит, и кодируемый ею белок не синтезируется.
По сути, это универсальный способ блокировки любого участка генома без повреждения ДНК, которая служит основным хранителем наследственной информации. Растения и животные используют его, в частности, для защиты от вирусных атак. Ученые давно ведут поиск способов подавления активности определенных генов, поэтому открытие такого природного инструмента стало настоящей удачей. Теперь, как становится ясно, австралийские и американские специалисты смогли научиться использовать его в практических целях. И это поистине перспективное достижение.
В экспериментах с лабораторными животными — мышами, — LNP-siRNA («липидные наночастицы, содержащие миРНК, эффективно проникли в легкие и позволили уничтожить 99,9% вирусной РНК. Препарат, по всей видимости, не способен нанести существенного вреда организму, поскольку малые интерферирующие РНК взаимодействуют исключительно с РНК вируса, не обнаруживаясь в здоровых клетках. Создатели лекарственного средства с нетерпением ожидают начала клинических испытаний. При условии ускоренного проведения всех этапов, препарат может начать поступать в медицинские учреждения уже в 2023 году.
Липидные наночастицы обладают высокой устойчивостью к условиям хранения – это одно из их ключевых достоинств. При комнатной температуре они сохраняют свою структуру более месяца, а при хранении в обычном холодильнике (4 градуса Цельсия) могут продержаться год, не теряя своих характеристик. А сама по себе платформа LNP-siRNA потенциально адаптируется к самым разным РНК-вирусам. Нет, ВИЧ и гепатит B победить так не удастся, последний — ДНК-вирус, а возбудитель СПИДА встраивается в геном заражаемых клеток и «вырезать» его оттуда будет непросто. Зато тяжелые формы всяких гриппов, простуд и коронавирусов всех цветов и расцветок в скором будущем будут совершенно не страшны человечеству.
Разработка такого лекарственного средства в столь сжатые сроки — значительный шаг вперёд. Возможно, 2023 год кажется отдалённым, однако специализированные препараты нередко разрабатываются и проходят тестирование в течение 5-10 лет. Если в ходе клинических испытаний LNP-siRNA покажет себя безопасной, для прекращения пандемии можно будет не ждать повальной вакцинации. А тяжелые больные Covid-19 получат шанс не только облегчать симптомы (что делает большинство рекомендованных противовирусных препаратов), но и получать полноценную целевую терапию.