С помощью измененных ВИЧ-частиц ученым удалось внести изменения в гены, отвечающие за развитие здоровых лимфоцитов, у детей, рожденных с дефицитом иммунной системы.
Применение экспериментального подхода в генной терапии дало возможность восстановить иммунные функции у почти пятидесяти детей, страдающих тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это генетическое заболевание до сих пор не имеет эффективного лечения и препятствует нормальному развитию лимфоцитов, что делает человека крайне восприимчивым к инфекциям. Людям, страдающим тяжелым комбинированным иммунодефицитом, необходимо почти непрерывно принимать антибиотики и жить в стерильной среде, поэтому их состояние иногда называют «синдромом мальчика в пузыре».
В качестве терапии для таких пациентов может быть применена трансплантация костного мозга, полученного от подходящего донора. Это позволит заменить собственные клетки, отвечающие за выработку иммунных клеток, на здоровые клетки другого человека. Тем не менее, данный метод сопряжен с болезненными ощущениями и представляет опасность, а поиск подходящего донора среди ближайших родственников является сложной задачей, которая нередко оказывается безрезультатной.
В связи с этим группа американских врачей под руководством Дональда Кона из Детской клиники Mattel при Калифорнийском университете в Лос-Анджелесе приняла решение использовать генную терапию. Данная методика позволяет «исправлять» дефектные гены и открывает перспективы для значительного прогресса в лечении различных болезней, в том числе герпес и болезнь Альцгеймера.
Для исследования авторы получили образцы костного мозга пациентов, получающих таргетную терапию, и затем провели генную модификацию их клеток, заменив дефектные копии генов на функциональные. В качестве переносчиков генетического материала для доставки новых участков ДНК исследователи использовали вирусные частицы ВИЧ, предварительно «нейтрализованные» и лишенные способности вызывать иммунодефицит. О результатах этой работы они сообщают в статье, опубликованной в The New England Journal of Medicine.
Более пятидесяти детей в различных клиниках США прошли данную процедуру в течение нескольких лет. Во всех случаях она оказалась достаточно безопасной и не спровоцировала развитие серьезных нежелательных реакций. У 48 пациентов иммунная система практически полностью восстановила свои функции, и, как утверждают исследователи, они «вышли из состояния изоляции» и теперь могут вести полноценную жизнь.