Генная терапия, одно из наиболее перспективных направлений современной медицины, предполагает использование препаратов, содержащих фрагменты ДНК. Эти лекарственные средства могут быть применены для лечения наследственных патологий, онкологических заболеваний и инфекций. Однако при создании таких препаратов перед исследователями встает задача: как разработать систему доставки генетической информации в клетку, которая была бы одновременно безопасной для пациента и обеспечивала высокую эффективность?
Для транспортировки генетической информации наиболее эффективными являются вирусы, и именно на их основе нередко создаются лекарственные препараты, в частности, вакцина «Спутник V». Тем не менее, работа с вирусами сопряжена с определенными рисками, поэтому актуальной задачей для ученых является поиск альтернативных, невирусных систем доставки. К ним относятся липоплексы, созданные на основе липидов, и полиплексы, основанные на полимерах. Полимерные системы считаются менее токсичными, что делает их более перспективным направлением. Об инновационной полимерной системе доставки, разработанной в Санкт-Петербургском государственном университете, «Научной России» сообщил один из разработчиков Виктор Коржиков-Влах, кандидат химических наук, и.о. заведующего кафедрой медицинской химии Санкт-Петербургского государственного университета.
«Нам удалось создать полимер со сложной структурой: его основу составляет гиалуроновая кислота, обладающая отрицательным зарядом, а к ней присоединяются цепочки из полилизина. Соединение этих компонентов осуществлялось с использованием метода быстрой химической реакции, известного как клик-химия. Полученная система характеризуется меньшей плотностью заряда по сравнению с чистым полилизином. Последний, в свою очередь, обеспечивает связывание генетической конструкции и ее транспортировку в клетку. После попадания внутрь клетки нуклеиновая кислота, представляющая собой генетическую конструкцию, высвобождается из полимера и начинает выполнять свои задачи. Благодаря этому достигнута высокая эффективность», – сообщил Виктор Коржиков-Влах.
В ходе лабораторных исследований было подтверждено, что новая методика доставки лекарств эффективна при терапии возрастной макулодистрофии – патологии, поражающей центральную часть сетчатки глаза и нередко приводящей к необратимой утрате зрения.
«Существует белок, известный как фактор роста эндотелия сосудов. Раковые клетки начинают вырабатывать этот белок, что приводит к его значительному увеличению и стимулирует рост кровеносных сосудов. В этом процессе сигнал из ядра клетки направляется к рибосоме, где запускается синтез данного белка. Однако малая интерферирующая РНК (рибонуклеиновая кислота, также являющаяся основой генетической структуры) препятствует передаче этого сигнала, в результате чего клетка прекращает синтезировать белок. Таким образом, наша система доставки подавляет фактор роста эндотелия сосудов в пораженных клетках. Это позволяет лишить опухоль кровоснабжения, что приводит к ее полному исчезновению или, как минимум, делает ее пригодной для хирургического вмешательства, – пояснил Виктор Коржиков-Влах.
Предполагается, что данную систему доставки можно будет применять и для терапии других онкологических и вирусных заболеваний.
Новость создана при содействии Министерства науки и высшего образования Российской Федерации
Фото: фотобанк Freepik